Komórki macierzyste testowane na dzieciach z chorobą Battena
W Stanach Zjednoczonych rozpoczynają się pierwsze testy kliniczne komórek macierzystych, które mają pomóc dzieciom cierpiącym na rzadką, śmiertelną chorobę mózgu. Ofiary choroby Battena, zwanej inaczej neuronalną ceroidową lipofuscynozą, umierają najczęściej w wieku kilkunastu lat. Obecnie nie istnieje żaden sposób ich leczenia.
Specjaliści z Oregon Health and Science University Doernbecher Children’s Hospital rozpoczną testy na 6 dzieciach. Leczenie pierwszego z nich rozpocznie się jeszcze w bieżącym roku. Pacjenci otrzymają zastrzyki z neuronalnych komórek macierzystych.
Podczas eksperymentów na zwierzętach okazało się, że po wstrzyknięciu takich komórek do mózgu, pojawiał się w nim enzym, którego brakuje chorym dzieciom, a który odpowiedzialny jest za rozbijanie złogów tłuszczowych i białkowych w mózgu.
Jego brak jest właśnie przyczyną choroby Battena, która prowadzić do ślepoty, problemów z motoryką i komunikacją oraz do śmierci.
W tej chwili w USA żyje 600 dzieci ze zdiagnozowaną chorobą Battena. Naukowcy mają nadzieję, że nowa terapia pomoże nie tylko im, ale również osobom, które cierpią na 25 innych dziedzicznych chorób neurodegeneracyjnych.
Komentarze (0)