Wyleczyli cukrzycę typu 1. u psów

Zespół Fàtimy Bosch z Universitat Autònoma de Barcelona (UAB) wykazał, że można wyleczyć cukrzycę typu 1. u dużych zwierząt za pomocą pojedynczej sesji terapii genowej.

Podczas studium dorosłe psy powracały do zdrowia. W niektórych przypadkach monitoring prowadzono przez ponad 4 lata, ale nawet wtedy nie stwierdzano nawrotu objawów.

Terapia jest minimalnie inwazyjna. Podczas sesji wykonuje się serię domięśniowych zastrzyków w tylne łapy, wprowadzając w ten sposób do organizmu wektory terapii genowej. Celem jest uzyskanie ekspresji 2 genów: insuliny i glukokinazy (enzymu katalizującego reakcję fosforylowania glukozy do glukozo-6-fosforanu). Kiedy oba geny działają jednocześnie, funkcjonują jak czujnik glukozy, który automatycznie reguluje wychwyt glukozy z krwi.

W terapii zespołu Bosch wykorzystuje się nośniki bazujące na wirusach zależnych od adenowirusów (ang. Adeno-associated virus, AAV). Warto dodać, że wektory AAV mają kilka plusów. Z pewnością należą do nich długotrwała ekspresja transgenu oraz brak toksyczności.

Psy poddane terapii genowej dobrze sobie radziły z kontrolą poziomu glukozy zarówno na czczo, jak i po posiłku (rezultaty były lepsze niż przy codziennych zastrzykach z insuliny). Co istotne, epizody niedocukrzenia nie występowały nawet po ćwiczeniach. Cztery lata po zabiegu u czworonogów nie stwierdzano powikłań cukrzycy.

To pierwsze studium, w ramach którego udało się długoterminowo kontrolować cukrzycę u dużych zwierząt (wcześniej ten sam zespół skutecznie przetestował swoją terapię na myszach). Poza normoglikemią u psów stwierdzano prawidłowy poziom białek glikozylowanych.

cukrzyca typu 1. psy glikemia poziom cukru wirusy zależne od adenowirusów AVV wektor nośnik insulina glukokinaza ekspresja Fàtima Bosch