Obiecujące krople do rozpuszczania zaćmy

| Medycyna
National Eye Institute, National Institutes of Health

Naukowcy z Uniwersytetu Kalifornijskiego w San Diego przetestowali na oddanych do badań ludzkich soczewkach oraz psach i królikach krople do oczu z lanosterolem, które rozpuszczają zaćmę.

Poszukując nieoperacyjnych metod leczenia zaćmy, zespół biolog molekularnej Ling Zhao natrafił na 2 przypadki wrodzonej zaćmy w Chinach. Okazało się, że u dzieci występują homozygotyczne (dotyczące obu alleli) mutacje zmiany sensu W581R i G588S, które upośledzają funkcje syntazy lanosterolu (LSS). Enzym ten katalizuje powstanie lanosterolu, związku pośredniego w syntezie cholesterolu. Wiedząc, że dzieci nie wytwarzają lanosterolu i mają zaćmę, a ich rodzice produkują go i nie chorują na kataraktę, naukowcy postanowili przetestować roztwór tego związku.

Wykorzystując komórki ludzkich soczewek, Kalifornijczycy wykazali, że lanosterol znacząco zmniejsza zaćmę. Później rozpoczęły się badania na królikach. W wyniku 6-dniowego eksperymentu aż u 11 z 13 osobników zaćma zmieniła się z głębokiej na lekką albo w ogóle zanikła. Na końcu naukowcy zajęli się 7 psami z naturalnymi kataraktami. Okazało się, że zwierzęta reagowały wg tego samego wzorca na roztwór lanosterolu podawany zarówno w postaci zastrzyku, jak i kropli do oczu.

Generalnie autorzy raportu z pisma Nature stwierdzili, że ekspresja LSS typu dzikiego zapobiegała wewnątrzkomórkowej akumulacji wywołujących zaćmę zmutowanych krystalin (głównych białek soczewki), a leczenie lanosterolem, ale nie cholesterolem, usuwało już występujące agregaty białek.

Kolejne kroki naukowców to ustalenie, w jaki dokładnie sposób krople rozpraszają masy białkowe i rozpoczęcie za rok-dwa lata testów klinicznych na ludziach.

Jeśli wszystko pójdzie po myśli naukowców, krople do stosowania 2 razy dziennie będą dostępne już za 5 lat.

zaćma katarakta krople lanosterol syntaza lanosterolu LSS rozpuszczanie agregaty krystaliny soczewka mutacja zmiany sensu Ling Zhao