Terapia genowa odtwarza komórki produkujące mielinę
Choroby demielinizacyjne, np. stwardnienie rozsiane, prowadzą do uszkodzenia osłonek mielinowych nerwów. Utrudnia to przewodzenie sygnału, przez co pojawiają się zaburzenia ruchu, czucia itp. Naukowcy z California Institute of Technology (Caltech) opracowali terapię genową, która wzmaga tworzenie nowych oligodendrocytów, czyli komórek wytwarzających mielinę, z komórek macierzystych i progenitorowych mózgu.
Nową terapię przetestowano na mysim modelu stwardnienia rozsianego. Zespół doktora Benjamina Devermana wykorzystał czynnik hamujący białaczkę (ang. leukemia inhibitory factor, LIF), cytokinę wpływającą na różnicowanie i namnażanie różnych komórek i ograniczającą atakowanie mieliny przez komórki układu odpornościowego.
Wg akademików, LIF umożliwia remielinizację przez stymulowanie komórek progenitorowych oligodendrocytów do namnażania i różnicowania się w oligodendrocyty. Mózg co prawda potrafi wytwarzać oligodendrocyty, ale często jego reakcja na demielinizację nie jest wystarczająco silna.
Badacze wątpili w skuteczność pojedynczego czynnika [...]. Sądzono, że trzeba posłużyć się czynnikami stymulującymi podział i ekspansję populacji progenitorowej, a później dodać kolejne czynniki kierujące przekształceniem w dojrzałe komórki produkujące mielinę. Kiedy jednak w ramach naszego eksperymentu zastosowaliśmy terapię wyłącznie LIF, stymulował on zarówno namnażanie komórek progenitorowych, jak i różnicowanie w dojrzałe oligodendrocyty. Gdy już pobudzono podział komórek progenitorowych, nie trzeba było ich instruować, co mają robić. Same wiedziały, czego organizm potrzebuje. Mózgowy poziom oligodendrocytów wzrósł do widywanego u zdrowych osobników.
Ekipa z Caltechu podkreśla, że podawanie LIF bezpośrednio do mózgu pozwala uniknąć efektów ubocznych leczenia w formie kroplówek czy dożylnych iniekcji. Deverman uważa, że nową metodę można by wykorzystać w przypadku pacjentów po urazach rdzenia, u których aksony ocalałych neuronów również przechodzą demielinizację.
W najbliższej przyszłości Amerykanie chcą ulepszyć wirusy dostarczające gen LIF. Zawsze istnieje bowiem obawa, że wirus nie trafi we właściwe miejsce albo że nie będzie można kontrolować ilości powstającej glikoproteiny - wyjaśnia Paul Patterson.
Obecne metody leczenia stwardnienia rozsianego polegają na modulowaniu i tłumieniu układu odpornościowego. O ile jednak obniża to prawdopodobieństwo nawrotu, nie pomaga w odtworzeniu osłonek mielinowych. W przypadku metody z Caltechu regeneracja następuje.
Komentarze (0)