Pierwszy lek na najbardziej agresywną postać stwardnienia rozsianego

| Medycyna
Suel lab

Jedną z pierwszych pacjentek doktora Stephena Hausera była młoda absolwentka Uniwersytetu Harvarda i stażystka w Białym Domu, u której rozwijało się stwardnienie rozsiane (MS). Kobieta szybko straciła możliwość mówienia, połykania i oddychania. Wzięła ślub przykuta do wózka inwalidzkiego, podłączona do urządzeń, które ją karmiły i pomagały jej oddychać. To wydarzenie sprzed 40 lat wywarło tak olbrzymi wpływ na młodego lekarza, że postanowił poświęcić swoją karierę na poszukiwanie leku na stwardnienie rozsiane.

Szwajcarski Roche Holding AG poinformował właśnie, że Administracja ds. Żywności i Leków (FDA) zatwierdziła wyprodukowane przezeń lekarstwo bazujące na pracach Hausera. Środek o nazwie ocrelizumab działa inaczej, niż wiele dostępnych leków na MS. Blokuje on limfocyty B, które – jak odkrył Hauser – odgrywają kluczową rolę w rozwoju choroby. Tymczasem inne leki biorą na cel limfocyty T, o których przez długi czas sądzono, że to one odpowiadają za rozwój stwardnienia rozsianego.

To duży krok naprzód. Otwiera on nową drogę do zrozumienia MS – mówi doktor Harold Weiner z Brigham and Women's Hospital. Ocrelizumab to bowiem lek zatwierdzony do walki z pierwotnie postępującą postacią MS. To pierwszy środek do walki z tą najbardziej agresywną formą stwardnienia rozsianego. Stanowi ona 10-15 procent wszystkich przypadków choroby. Podczas testów klinicznych przeprowadzonych na 732 pacjentach okazało się, że u przyjmujących ten lek pacjentów z postacią pierwotnie postępującą ryzyko pogorszenia się stanu fizycznego zmniejszyło się o 25%. Jak mówi Bruce Bebo, wiceprezes ds. badań w National Multiple Sclerosis Society, to umiarkowany wynik, ale sam fakt pojawienia się leku na rynku to olbrzymie wydarzenie. Dotychczas nie mogliśmy zaoferować niczego ludziom z pierwotnie postępującym stwardnieniem rozsianym. FDA zatwierdziła też ocrelizumab do leczenia postaci remitująco-nawracającej.

Nowy lek jest bardzo drogi. Roczna kuracja, składająca się z dwóch dawek podawanych dożylnie, kosztuje 65 000 USD. To standardowa cena leków na remitująco-nawracającą postać MS. W 2015 roku pismo Neurology przyjrzało się 9 z około 12 dostępnym wówczas leków na tę postać MS i stwierdziło, że roczna kuracja żadnym z nich nie kosztowała mniej niż 50 000 USD. Od tamtego czasu ceny wzrosły.

National Multiple Sclerosis Society poinformowało ostatnio, że w ciągu ostatnich 12 lat cena leków na MS wzrosła czterokrotnie. Roche przyznaje, że nowy lek jest drogi, ale dodaje, iż jego cena katalogowa i tak jest o 25% niższa niż leku Rebif, który wypadł gorzej w testach klinicznych. Rebif kosztuje bowiem 86 000 USD. Roche mówi, że "przemysł musi coś zrobić, by odwrócić trend wzrostu cen leków. Ocrelizumab trafi do sprzedaży w USA w ciągu najbliższych 2 tygodni. Jego nazwa handlowa to Ocrevus.

Autor:

Źródło: Scientific American

stwardnienie rozsiane MS ocrelizumab