Warszawa: chcą poprawić leczenie chorych z pierwotnym stwardniającym zapaleniem dróg żółciowych

| Medycyna
www_slon_pics, Pixabay

Specjaliści z Ośrodka Leczenia Chorób Rzadkich Wątroby przy Klinice Hepatologii i Chorób Wewnętrznych Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego (WUM) rozpoczęli projekt, który ma poprawić wyniki leczenia chorych z pierwotnym stwardniającym zapaleniem dróg żółciowych (ang. primary sclerosing cholangitis, PSC). Obecnie w leczeniu stosuje się 1 preparat - kwas ursodeoksycholowy (UDCA). Niestety, u większości pacjentów nie jest [on] w stanie skutecznie zahamować postępu choroby. Naukowcy z WUM chcą więc sprawdzić, czy inny związek - S-adenosyl-L-metionina (SAM-e) - może korzystnie działać na chorych z PSC.

Pionierskie badania

Projekt "Efekty kliniczne oraz mechanizmy molekularne działania S-adenosyl-L-metioniny u pacjentów z pierwotnym stwardniającym zapaleniem dróg żółciowych" ma być finansowany ze środków Narodowego Centrum Nauki. Nadzorujący go prof. dr hab. n. med. Piotr Milkiewicz cieszy się, że w swojej kategorii uzyskał on najwyższe oceny recenzentów zarówno polskich, jak i zagranicznych. Utwierdza nas to w przekonaniu, że badanie może mieć istotny wpływ na leczenie naszych pacjentów.

Oprócz prof. Miikiewicza, w realizacji badania będzie brał udział lek. Emil Bik (projekt stanowi przedmiot jego pracy doktorskiej). W naszym badaniu będziemy stosować kombinację SAM-e z UDCA lub UDCA i placebo. Dzięki temu dowiemy się, jakie działanie ma u pacjentów z PSC interesujący nas preparat. W badaniu weźmie udział grupa 80 osób z naszego Ośrodka - tłumaczy Bik.

Jak dodał, ocenione zostaną objawy kliniczne. Ważnym elementem badań będzie zaawansowana analiza biochemiczna i molekularna. Naukowcy tłumaczą, że jest to możliwe dzięki współpracy prof. Milkiewicza z prof. Olivierem Barbierem z Uniwersytetu Lavala w Quebecu. Kanadyjczyk dysponuje aparaturą do prowadzenia badań u pacjentów z chorobami tego typu.

Pierwotne stwardniające zapalenie dróg żółciowych

PSC to przewlekła choroba wątroby o nie do końca poznanych przyczynach. W jej przebiegu w wyniku postępującego włóknienia i niszczenia wewnątrzwątrobowych i zewnątrzwątrobowych dróg żółciowych dochodzi do zastoju żółci. Choć choroba może się rozwinąć w każdym wieku, najczęściej zapadają na nią młodzi mężczyźni. Jak podkreślono w komunikacie prasowym WUM, jest ona najczęściej rozpoznawana u osób w wieku 25-40 lat. U ok. 70% pacjentów z PSC stwierdza się również nieswoiste zapalne choroby jelit (wrzodziejące zapalenie jelita grubego, a rzadziej chorobę Leśniowskiego-Crohna).

Konsekwencją PSC może być marskość wątroby i konieczność przeszczepienia narządu. Obserwuje się też zwiększone ryzyko raka dróg żółciowych. Jest to guz o bardzo złym rokowaniu, ocenia się, że ryzyko jego wystąpienia po 20 latach trwania PSC wynosi aż 20%. Nasz Ośrodek jest jednym z kilkunastu centrów w Europie, działających w ramach sieci leczenia chorób rzadkich wątroby ERN (European Reference Network), które specjalizują się w leczeniu chorób o tle autoimmunologicznym [a podejrzewa się, że u podstawy PSC leżą czynniki autoimmunologiczne - przyp. red.]. Opiekujemy się grupą ponad 600 pacjentów z PSC. Jest to najpewniej największa grupa chorych z PSC leczących się w jednym ośrodku wśród centrów hepatologicznych w krajach Unii Europejskiej – opowiada prof. Milkiewicz.

Dlaczego SAM-e?

Naukowcy tłumaczą, że przewlekłym chorobom wątroby często towarzyszy niedobór SAM-e (naturalnie jest on produkowany w tym narządzie). Wg nich, można więc mówić o swego rodzaju suplementacji. Milkiewicz bada tę substancję od wielu lat. Ponad 25 lat temu w badaniach in vitro w Wielkiej Brytanii wykazał, że łączne stosowanie SAM-e i UDCA może poprawić czynność komórek wątroby. Profesor zajmował się też oceną skuteczności SAM-e w leczeniu pacjentów z inną przewlekłą chorobą wątroby - pierwotnym zapaleniem dróg żółciowych (ang. primary biliary cholangitis, PBC).

Widzieliśmy nie tylko poprawę wyników badań wątrobowych, ale również, co jest bardzo ważne, istotną poprawę jakości życia pacjentów. Dotyczyło to między innymi zmniejszenia się objawów przewlekłego zmęczenia. To zachęciło mnie do kontynuacji badań w grupie pacjentów z inną, ale nieco pokrewną chorobą - zaznacza profesor.

Specjaliści zaangażowani w najnowszy projekt mają nadzieję, że podobne rezultaty uda się osiągnąć u pacjentów z PSC.

pierwotne stwardniające zapalenie dróg żółciowych PSC S-adenosyl-L-metionina SAM-e kwas ursodeoksycholowy UDCA Piotr Milkiewicz Emil Bik