Niezwykle drogi lek na niezwykle rzadką chorobę
David Vetter z Teksasu spędził całe swoje 12-letnie życie w plastikowym sterylnym kokonie, który chronił go przed kontaktem ze światem zewnętrznym. Chłopiec urodził się bowiem z zespołem SCID, genetyczną chorobą prowadzącą do ciężkich zaburzeń odporności.
Wydaje się, że GlaxoSmithKline (GSK) opracowało lek na tę rzadką śmiertelną chorobę. Jednak pojedyncza jego dawka kosztuje 665 000 dolarów. To zaś rodzi pytania o koszty opieki zdrowotnej i o to, kto powinien je ponosić.
Nieleczone dzieci z zespołem SCID umierają przed 2 rokiem życia. Obecnie stosowane metody leczenia polegają albo na ryzykownym przeszczepie szpiku - David Vetter zmarł wskutek przeszczepu od siostry, a autopsja wykazała, że przyczyną śmierci był obecny w szpiku uśpiony wirus Epsteina-Barra, którego nie wykryto przed przeszczepem - albo na terapii zastępowania enzymów, która musi być prowadzona przez całe życie. Jak twierdzą przedstawiciele GSK, terapia z udziałem enzymów może kosztować ponad 4 miliony dolarów w ciągu dekady. To znacznie więcej niż 665 000 USD, które trzeba będzie zapłacić za lek Strimvelis. GSK przeprowadziło badania kliniczne na małej grupie chorych i okazało się, że 3 lata po podaniu pojedynczej dawki leku wszyscy pacjenci żyli.
Wiele małych i dużych firm farmaceutycznych pracuje nad nowatorskimi terapiami i lekami, które jednak kosztują majątek. Powstaje pytanie, kto i w jaki sposób powinien płacić za leczenie, jak powinno wyglądać finansowanie, jeśli po latach terapia przestanie działać i powstanie konieczność sfinansowania innej metody leczenia, jak zabezpieczyć interesy ubezpieczycieli, którzy mogą się obawiać, że pacjent, którym sfinansowali niezwykle kosztowne leczenie, postanowi podpisać umowę ubezpieczeniową z inną firmą?
Leczenie zespołu SCID, mimo iż kosztowne, nie powinno zrujnować systemów opieki zdrowotnej. W Europie, gdzie Strimvelis został już dopuszczony do użytku, każdego roku rodzi się około 15 osób z tą chorobą. W USA, gdzie GSK chce zatwierdzić swój lek w przyszłym roku, na świat przychodzi rocznie około 12 dzieci cierpiących na SCID.
Komentarze (77)
Jarek Duda, 6 sierpnia 2016, 05:54
Czytając powyższy artykuł ma się wrażenie że chodzi o jakąś pojedynczą pigułkę, podczas gdy mowa o całej spersonalizowanej terapii genetycznej (żeby uzyskać produkcję brakującej deaminazy adenozynowej): https://en.wikipedia.org/wiki/Strimvelis
"The treatment is personalized for each person to receive it; hematopoietic stem cell (HSCs) are extracted from the patient and purified so that only CD34 expressing cells remain. Those cells are cultured with cytokines and growth factors, and then transfected with a gammaretrovirus containing the human adenosine deaminase gene, and then reinfused into the patient. These cells take root in the person's bone marrow, replicating and creating cells that mature and create normally functioning adenosine deaminase protein, resolving the problem.[1][9][10] As of April 2016, the transfected cells had a shelf life of about six hours"
Flaku, 6 sierpnia 2016, 08:26
W takim razie faktycznie w artykule pominieto najciekawszą rzecz. Myślałemm, że takie terapie to na razie tylko sci-fi, ale, jak widać, żyjemy w przyszłości.
Jako kompletny laik w dziedzinie medycyny, może poruszę kwestie tych problemów z ubezpieczeniem. Ja żadnego problemu nie widzę. Jeśli faktycznie mówimy o ubezpieczeniu (wykupowaliby je najprawdopodobniej rodzice przed, albo we wczesnej ciąży), to ubezpieczyciela średnio interesuje długość życia dziecka, czy to, u kogo ubezpieczała się będzie ta rodzina w przyszłości. Jeśli natomiast chore dziecko już się urodzi, to nie wykupi się żadnego ubezpieczenia, bo nie ma ubezpieczeń od rzeczy pewnych, tylko rodzice co najwyżej mogą wziąć kredyt na tą terapię, a przy kredycie nie można sobie od tak zmienić kredytodawcy i zacząć płacić innemu, zostawiając na lodzie pierwotnego, więc problem takiej natury nie istnieje też w tym przypadku
glaude, 7 sierpnia 2016, 18:52
Kompletnie nie znam mechanizmu leku. Jednak konieczność dłuższej terapii świadczy o ryzyku utraty i tak znacznej kwoty, bez osiągnięcia oczekiwanego rezultatu. Poniewaz rozkład zachorowań jest losowy, duzo chorych (z tych kilkunastu) bedzie pochodziło z biednych rodzin, gdyz takich jest najwięcej. Dla nich to kwoty nieosiągalne, a np nasz NFZ-jeśli mowa o Polakach, tez im tego nie sfinansuje. A co w przypadku działań niepożądanych, gdy trzeba bedzie odstawić lek? Kto zapłaci za niepełną terapię? A jeśli terapia zadziała przez kilka lat, to kto sfinansuje nowe cykle leczenia tym lekiem?
Moze jednak przeszczep szpiku nie jest złym rozwiązaniem? Bo jak rozumiem organizm tych chorych jest po "genetycznej" immunoablacji, a po jatrogennej przeszczepy szpiku choć ryzykowne - to jednak sie udają.
tempik, 8 sierpnia 2016, 07:42
a ja nie rozumiem tych cen z kosmosu na usługi medyczne.
rozumiem ze katalozator czy bateria może kosztować tyle i tyle bo wykorzystuje np. platynę której zasoby i wydobycie jest ograniczone. a tutaj? przecież cała medycyna opiera się na chemii organicznej. trochę węgla,azotu,tlenu i już, a jakieś skomplikowane operacje czy zabiegi? to przecież parę godzin pracy fachowca. koszt wytworzenia opracowanego juz lekarstwa to grosze tak jak koszt wytworzenia puszki farby. Rozumien w ramach ekonomii że popyt życia i zdrowia jest nieskończony, ale przecież podaży też nie ma jakiś naturalnych ograniczeń. jedynym ograniczeniem to jest pazerność ludzka....
thikim, 8 sierpnia 2016, 07:50
Hmm. Równie dobrze można postawić inne pytanie.
Czy jeśli choruje na coś nieuleczalnego milion osób to kto powinien zapłacić za badania (np. 20 mld) które mogą z dużym prawdopodobieństwem skutkować wynalezieniem lekarstwa?
Wybacz, nie zrozumiałem. Mógłbyś mi przybliżyć czemu uważasz że popyt/podaż życia (i co przez to rozumiesz) jest nieskończony?
Stanley, 8 sierpnia 2016, 08:46
Mi się wydaje(podzielam to zdanie), że chodzi mu o to iż popyt na zdrowie jest silny wręcz nieograniczony, więc cena leku może windować w góre, ale podaż na lek zdaje się nie ma w tym wypadku ograniczeń np. trudne do zdobycia substancje? Ograniczeniem zdaje sie wykalkulowana pazerność ludzka - licytacja z ubezpieczycielem, dopasowanie do możliwości rodziców, niewielka konkurencja (bo ilość pacjentów ograniczona). 1,2mln od Glaxo vs 4mln to oferta nie do odrzucenia... zaproponowali ok 200tyś rocznie, bardziej zastanawia mnie te 400tyś rocznie?!
tempik, 8 sierpnia 2016, 09:13
bardzo proszę: popyt jest nieskończony bo kazdy jest zainteresowany żeby być zdrowym i istnieć. tu nie ma klasycznej krzywej cyklu zycia produktu, to nie "ajfon", nie znudzi się, moda na bycie zdrowym też pewnie nie przeminie. kazdy odda wszystko co ma żeby być zdrowym. a podaż? dla koncernu który wyprodukuje 1000szt. jakiegoś leku nie ma problemu wyprodukować 1000x więcej. ale to jak z ropą... kartele mówią: ograniczajmy podaż, cena wzrośnie, mniej sie ubrudzimy ropą a zarobimy tyle samo. tylko ze tutaj stawką jest życie ludzkie, a to już moralnie nie jest jak jest możliwość dania zycia, ale sie nie daje bo nie opłaca się...
chyba z rok temu była awantura w mediach bo jakiś koleś w USA wykupił licencje na jakiś wyjątkowy lek na jakiś szczególny nowotwór, licencje na wzór chemiczny nabazgrany na kartce. po czym podniósł cene leku 10000%. a czym on sie różni od koncernów które robią to samo?
a to są brednie upowszechniane przez koncerny żeby sie "wybielić". dużo trudniej jest zrobić butelkę dobrej whiski od super leku. whiski musi leżakowac ileś tam lat. linia produkcyjna medykamentów jest długa i skomplikowana ale bez przesady, a cena komponentów? nawet jakby komponentami były diamenty,złoto i co tam jeszcze super drogie, to ile te kilka tabletek by kosztowało? a jest tak jak mówiłem chemia organiczna, komponenty tanie jak tlen w powietrzu
thikim, 8 sierpnia 2016, 09:41
Popyt jest nieskończony bo każdy (czyli ok. 6 mld ludzi - liczba skończona) jest zainteresowany zdrowiem?
Samo zainteresowanie nie czyni popytu
Popyt czyni dopiero to ile kto jest w stanie zapłacić. Z tych 6 mld ludzi więcej niż 10 dolarów za zdrowie jest w stanie zapłacić pewnie z połowa
Więcej niż 1000 dolarów pewnie z 10 %.
Zresztą jest spora grupa ludzi którzy ma zdrowie w d...
Piszesz to w czasach kiedy liczba ludzi z nadwagą przewyższyła tak z 3 razy liczbę ludzi głodujących?
Rzeczywiście - moda na bycie zdrowym 
Liczba ludzi niedożywionych jest mniej więcej porównywalna z liczbą ludzi z nadwagą. Ale jak tu kiedyś żeśmy to rozgryzali to niedożywienie (nie głodowanie) jest zdrowsze od nadwagi.
Stwierdzenie: "popyt jest nieskończony" oznaczałoby że wszelkie akcesoria rynku zdrowotnego znikałyby na pniu. Nic takiego się nie dzieje.
Teraz podaż.
Nieskończona podaż oznacza nie możliwość wyprodukowania nieskończonej ilości produktu. Nieskończona podaż oznacza wyprodukowanie i rzucenie do sklepów (aptek, szpitali) nieskończonej ilości produktu.
Co by skutkowało tym że sprzedawcy by błagali na kolanach: kup Pan coś bo w magazynie zalega. Tego też nie obserwujemy
Ogólnie nikt nie odpowiedział co to jest: popyt zdrowia i podaż zdrowia ale na podstawie wypowiedzi pozwoliłem sobie to wydedukować co mieliście na myśli.
Natomiast zgodzę się z tezą, która tu nie padła chyba: rynek zdrowia jest rynkiem prężnie rozwijającym się z rosnącymi stale: popytem i podażą. Warto w to inwestować, ale mądrze oczywiście
radar, 8 sierpnia 2016, 10:03
Abstrahując od popytu i podaży, ja dalej nie rozumiem tej ceny. 100k może, ale to może byłbym w stanie zrozumieć jeśli kuracja trwa długo i potrzeba zaangażować dużo osób (praca kosztuje), ale to jest jakiś kosmos.
tempik, 8 sierpnia 2016, 10:16
ok, popyt ma 2 oblicza chęć i mozliwości kupna
i tak i nie.....
jesli palaczowi powiesz że dostanie raka to cie wyśmieje. ale zadaj palaczowi z rakiem pytanie czy chce być znowu zdrowy i co jest w tym celu poswięcić
? kto powie nie? chyba jakiś samobójca tylko.
[quote
name=thikim' timestamp='1470642077' post='119818] Nieskończona podaż oznacza nie możliwość wyprodukowania nieskończonej ilości produktu. Nieskończona podaż oznacza wyprodukowanie i rzucenie do sklepów (aptek, szpitali) nieskończonej ilości produktu. Co by skutkowało tym że sprzedawcy by błagali na kolanach: kup Pan coś bo w magazynie zalega
dlatego mówię że jest jak z ropą. koncern z licencją na dany związek chemiczny mówi Ci ile masz mu(z uśmiechem na ustach i z biciem pokłonów) zapłacić. i jest to poparte krzywą popytu czyli wyliczeniem ile można wycisnąć soku z cytryny(populacji).
jakby patenty na kwas acetylosalicylowy nie wygasły to pewnie wiekszość populacji aspiryne oglądałoby tylko w telewizji albo przez szybę na wystawie.
takie patenty to jest zło, to tak jakby pierszy co zrobił koło opatentował je
pogo, 8 sierpnia 2016, 10:44
W cenie leku jest między innymi kasa wyłożona na jego wynalezienie, testy kliniczne itp. Wiadomo, że jak mniejszy popyt to ta kasa musi się zwrócić w mniejszej ilości dawek. Jak to jest dalej kalkulowane to nie wiem, a jeszcze musi się spłacić 1000 nieudanych prób.
Produkcja wcale nie musi być taka prosta. Wiele substancji wciąż robią dla nas inne organizmy, które nie zawsze są proste w hodowli. Do tego dochodzi często masa reakcji, z których wiele ma ledwo kilka % sprawności i do tego jeszcze katalizatory, które się degenerują, a są wykonane z czegoś drogiego. A ta skuteczność się mnoży i szybko zostaje nam tyle co nic w stosunku do tego, co włożyliśmy.
Tak to właśnie mniej więcej opisywał kumpel, który pracuje przy produkcji leków (tylko produkcja, bez wynajdywania i testów klinicznych). Chociaż nawet jego czasem wkurza marnotrawstwo surowców. Reakcja, która w idealnych warunkach powinna mieć 25% skuteczności, a w zastanych ok 15%, w rzeczywistości jest wykonywana na poziomie 3-5%... Cóż, państwowy instytut...
tempik, 8 sierpnia 2016, 10:44
bo widzisz tu jest temat typu: albo kupujesz albo spadaj do konkurencji której nie ma....
a te koszty pracy to tez naciągane, tak sobie licze: pacjent przez rok leczy sie w szpitalu
1. pielęgniarka(raczej nie sterczy dłużej niż 1h dziennie nad 1 pacjentem)1*365*20zl=7300zl
2. specjalista/konsultant(zakładam 2 po 1h tygodniowo)50*1h*100zl*2=10000zl
3. farmakologia(robia dla ciebie specjalny lek, zespół 50os. cały tydzień)50x8h*7dni*100zl=280000
4. diagnostyka(raz w tyg krew,mocz,prześwietlenie itd. 20badan)50*20*1h*100zl=10000zl
i dalej nie ma nawet 500k na rok.... gdzie są te robotogodziny? ile kazdy z tych bardzo ważnych specjalistów poświęca czasu na 1 pacjenta?
pogo, 8 sierpnia 2016, 10:49
Pomnóż to x3 (optymistycznie), bo jeszcze trzeba za tych ludzi opłacić ZUS, podatki, prąd, ogrzewanie, czynsz, księgowego, recepcjonistkę, ordynatora, dyrektora...
Inna sprawa, że ci ludzie powinni zarabiać co najmniej 2 razy tyle co wpisałeś... ale to moja prywatna opinia, niezależna od ich rzeczywistych zarobków.
No i pamiętaj, że te $650k to w stanach gdzie ludzie zarabiają trochę lepiej.
ww296, 8 sierpnia 2016, 10:57
@Pogo ...
Poza tym, tym ludziom trzeba stworzyć przedsiębiorstwo (czyli szpital) całą infrastrukturę, sprzęt często specjalistyczny, zapewnić komfort pacjentom, wyżywienie itp.
Ponadto z tego co zrozumiałem z artykułu to nie jest lek w postaci pigułki tylko cały proces w którym odpowiednie substancji (chyba w tym przypadku chodzi o enzymy) trzeba przygodowa do konkretnego pacjenta i jest to proces rozłożony w czasie. A akurat pazernosc koncernów farmaceutycznych jest faktem ale to normalne dla każdej komercyjnej firmy. Po prostu zarabiają tyle ile mogą.
tempik, 8 sierpnia 2016, 11:00
na wstępie: nie stosuję, jeszcze nie muszę
po wygaśnięciu patentu w Europie cena Viagry nagle spadła o 400%. cuda jakieś? proces produkcji uprościł się? komponenty staniały? a jak niedługo patent wygaśnie w USA to pewnie znowu komponenty stanieją 400 albo i więcej %.....
a koszty badań,tu zgoda, drogie, kilkudziesięcioletnie,niepewne, dlatego to nie powinien być czysty biznes a działalność jakiś międzynarodowych instytucji. bo to niemoralne mając już działające rozwiązanie nie udostępniać go powszechnie dopóki bilans nie wyjdzie na +.
thikim, 8 sierpnia 2016, 11:02
Tak to mniej więcej wygląda.
Jak sobie Nowak chce marchewkę oskrobać to bierze nóż, bierze marchewkę załóżmy za 5 zł i wycenia: Koszt oskrobanej marchewki to 5 zł + 4 zł za robociznę, czyli 9 zł.
Ale jak coś robimy na dużą skalę, legalnie to już tak prosto nie ma.
To już trzeba nająć Kowalskiego do obierania marchewek, opłacić ZUS, podatki. Samo zatrudnienie Kowalskiego to wydatek z 4000 miesięcznie.
Do tego musimy mieć pomieszczenia spełniające warunki BHP, sanitarne itd. Wynajem pomieszczeń to też są tysiące miesięcznie.
Jak mamy Kowalskiego zatrudnionego to trzeba by księgową zatrudnić. Specjalistę od BHP, ppoż. Da się tanio bo są ludzie zatrudniani w wielu firmach.
Tak czy inaczej generuje się przy większej skali naprawdę dużo wydatków.
Budowa fabryki to też nie są drobne.
A przekupienie urzędników to co może po kosztach czekolady pójdzie?
Pazerność jest, ale po to właśnie istnieje prawo popytu/podaży żeby kontrolować pazerność.
Za duża cena sprawi że mało osób kupi produkt. A największe pieniądze zarabia się jednak na ilości.
Obniżenie ceny nawet o 10 % jeśli jest konkurencja generuje o wiele większy obrót i zarobki.
Kwestię tego ile chce zarobić producent chyba pozostawimy jemu
tempik, 8 sierpnia 2016, 11:16
ale jak ma sie patent na wyłączność jakiegoś leku to o jakiej konkurencji mówisz?
czyli jest OK jak ten amerykaniec podniósł cenę 50x na lek na raka i bawił się reakcją pacjentów,mediów? pewnie zyski mu spadły ale ubaw pewnie ma.
muszę poprawić, podniósł cenę tylko 50x
pogo, 8 sierpnia 2016, 12:32
Serio? Cena spadła o 400%?
To ja lecę szybko do apteki "kupować" tego w opór skoro teraz dopłacają 3-krotność tego co kiedyś kosztowało. Teraz zamiast wydać 100zł to jeszcze mi dopłaca 300zł za to, że kupuję
Zaraz "wykupię" WSZYSTKO!
thikim, 8 sierpnia 2016, 12:34
Dokładnie. Patenty uderzyły w konsumentów.
Jakąś rozsądną alternatywę widzisz?
Może np. kara śmierci za leki droższe niż 1 PLN
Jak temu "amerykańcowi" powiesz: Ty ten lek opracuj, wyprodukuj czy wykup - a ja ci ustalę cenę. To ten "amerykaniec" powie - pierd... interesy z Tobą.
I leku nie będzie w ogóle
pogo, 8 sierpnia 2016, 12:38
gdyby nie było patentów to ciekawe komu chciałoby się wydawać miliardy, bo do takich kwot dochodzi, na badania nad lekami.
tempik, 8 sierpnia 2016, 13:21
moim zdaniem są pewne granice, które własnie zaczynają być przekraczane. patentowanie wzoru nowego związku chemicznego, przymiarka do patentowania genów, to juz jakiś kosmos i abstrakcja. idąc tą drogą każdy matematyk odkrywając coś w swojej dziedzinie powinien patentować wzory i zakazywać korzystania bez jego przyzwolenia. to samo fizycy też powinni opatentować wszystko od mechaniki klasycznej po kwantową. przecież poswięcili czas, a czas to pieniądz na swoje badania? wkońcu okaze się że twoje naturalne bijace serce narusza ileś tam umów patentowych.
Stanley, 8 sierpnia 2016, 13:28
Gdyby nie było patentów każdemu by się chciało dobrze przygotować i zaplanować swój biznes od A do Z, byłaby może większa tajemniczość przez startem, zamiast prawników szpiedzy, ale rosła by konkurencja i pomysłowość. Weź na ten przykład produkcje leków w Polsce.. hepatile, magnezy, niewyraźne rutinoskorbiny itp. jak grzyby po deszczu. Możesz sobie w stodole odpalić produkcje. Konkurencja!
Miliardy idą bo to cecha korporacji - strzelanie na ślepo i marnowanie pieniędzy w machinie pracowników korporacji na prawników na obiboków managerów - wkalkulowane w cene akcji.
Patenty to choroba która dławi ludzką pomysłowość i sprzyja powstawaniu molochów. Może gdyby ochrona obowiazywała rok, dwa do wdrozenia produkcji, ale nie kurna całe pokolenie!
Jeśli jakaś firma zyskuje 2-3 lata przewagi nad konkurentem to wystarczające aby odcinać kupony od pomysłowości. Więcej niz 5 to zaczyna być zwyczajna patologia!
Jajcenty, 8 sierpnia 2016, 13:44
Ale zdajesz sobie sprawę, że analiza chemiczna to kwestia godzin?
Mariusz Błoński, 8 sierpnia 2016, 13:54
Jakieś 10 lat temu na jednym z amerykańskich uniwerków (chyba Wisconsin-Madison) przeprowadzono analizę kosztów dot. całego cyklu produkcji leku - od wynalezienia obiecującej substancji po gotowy lek na półce w aptece. Wówczas średnia dla USA wynosiła 15 lat i 900 milionów dolarów. Więc skoro takie koszty mają się nam zwrócić z kilkudziesięciu dawek rocznie, to pojedyncza dawka nie wyjdzie tanio.
A co do patentów: wyobraź sobie Stanley jakie to olbrzymie chęci do pracy nad nowymi lekami i wydawania tych 900 milionów USD będą miały firmy, jeśli będą wiedziały, że kilka miesięcy po tym, jak wypuszczą swój lek na rynek konkurencja wypuści jego dokładną kopię i będzie mogła zaoferować lek taniej, bo nie wyda tych 900 milionów.