Udało się powstrzymać rzadki nowotwór u myszy

Uczeni z UT Southwestern Medical Center dowiedli, że rzadki śmiertelny nowotwór może zostać całkowicie wyleczony poprzez zwykłe zahamowanie działania proteiny związanej z jego wzrostem. Z artykułu opublikowanego w Cell Reports dowiadujemy się, że wystarczy powstrzymać działanie BRD4 by doprowadzić do śmierci komórek mysiego modelu złośliwego nowotworu osłonek nerwów obwodowych (MPNST). Nasze studium zidentyfikowało potencjonalny cel pozwalający na zwalczanie MPNST, nieuleczalnego nowotoru, który zwykle kończy się śmiercią - mówi profesor Lu Le z UT Sothwestern.

MPNST to wysoce agresywne mięsaki formujące się wokół nerwów. Tego typu guzy rozwijają się sporadycznie, ale około połowy z nich występuje u pacjentów cierpiących na nerwiakowłókniakowatość typu 1 (NF1). NF1 dotyka 1 na 3500 osób, a u około 10% z nich pojawia się MPNST. U chorych pojawiają się duże guzy. Najlepsze wyniki daje ich chirurgiczne usunięcie, jednak często jest to trudne bądź niemożliwe ze względu na lokalizację guza wokół nerwów. Radio- i chemioterapia działają w ograniczonym stopniu. Około 50% osób umiera w ciągu 5 lat od zdiagnozowania nowotworu.

Zespół profesora Le odkrył, że u osób cierpiących na MPNST dochodzi do niezwykle wysokiej ekspresji proteiny BRD4. Jej ekspresja powoduje, że proteina BCL-2 podtrzymywała komórki nowotworowe przy życiu. Gdy naukowcy powstrzymali ekspresję BRD4 - dokonali tego zarówno za pomocą modyfikacji genetycznych jak i podając zwierzęciu związek o nazwie JQ1 - guzy zmniejszyły się. Leczenie takie powstrzymało rozrost guza i doprowadziło do apoptozy komórek nowotworowych - mówi Le.

Niewykluczone, że już w najbliższym czasie pojawią się leki na MPNST. Obecnie bowiem środki należące do tej samej klasy co testowane przez Lu znajdują się w I i II fazie badań klinicznych. Opracowuje się je pod kątem zwalczania białaczki i jednego z typów nowotworu płuc. Ponadto UT Southwestern rozpoczął już współpracę z jedną z firm farmaceutycznych w celu opracowania inhibitora BRD4.

złośliwego nowotworu osłonek nerwów obwodowych MPNST nerwiakowłókniakowatość