Rewolucja czy łut szczęścia?

| Medycyna
United States Department of Energy

Przeszczep szpiku kostnego wykonany w celu wyleczenia białaczki pozwolił 42-letniemu Amerykaninowi nie tylko na wyleczenie nowotworu, lecz najprawdopodobniej wyeliminował także wirusa HIV z jego organizmu. Wielu badaczy twierdzi, że zdobyte doświadczenie stanie się przełomem w walce z "dżumą XXI wieku".

Bohaterami niezwykłej historii są: niemiecki hematolog Gero Huettler oraz jego pacjent amerykańskiego pochodzenia, którego nazwiska nie podano. Niezwykły zabieg, wymagający wykorzystania wiedzy z pogranicza onkologii, transplantologii i genetyki, najprawdopodobniej pozwolił na całkowite wyleczenie mężczyzny z infekcji wirusem HIV. Od momentu wykrycia obecności patogenu do przeszczepu minęło aż 10 lat, lecz od czasu nowatorskiej terapii nie wykryto w jego organizmie obecności wirusa.

Każdego dnia byliśmy przygotowani na złe wyniki - przyznaje Huettler. Na szczęście, pomimo upływu 20 miesięcy od zabiegu, wiadomości na temat zdrowia Amerykanina są optymistyczne. I choć nie ma stuprocentowej pewności, że zakażenie nie powróci, wielu badaczy jest zachwyconych efektem leczenia.

Sekretem powodzenia terapii była mutacja w komórkach macierzystych przeszczepianego szpiku kostnego. Pacjent może mówić o prawdziwym szczęściu w nieszczęściu, gdyż rozwój białaczki w jego organizmie wymusił przeszczep szpiku, który z kolei zapobiegł rozprzestrzenianiu się HIV.

Dawca narządu był nosicielem mutacji w obu kopiach genu CCR5, kodującego białko potrzebne do wnikania wirusa do komórek krwi. Bez interakcji z prawidłową (niezmutowaną) proteiną HIV jest niezdolny do ataku. Oznacza to, że pomimo iż wirus był obecny w organizmie, nie był on w stanie zainfekować komórek. Prowadziło to najprawdopodobniej do stopniowego zaniku zakażenia.

Sam dr Huettler przyznaje, że nie planował takiego rozwoju wydarzeń, lecz postanowił wykorzystać okazję. Przez przypadek przeczytałem o tym [mowa o efektach mutacji - red.] w 1996 roku. Zapamiętałem to i pomyślałem, że to może zadziałać.

Zanim doszło do transplantacji, własny szpik kostny Amerykanina został całkowicie zniszczony za pomocą kombinacji promieniowania jonizującego oraz leków. Gdy unieszkodliwiono układ odpornościowy pacjenta, przeszczepiono komórki szpiku posiadające w swoim genomie zbawienne uszkodzenie informacji genetycznej. Jednocześnie, w trosce o bezpieczeństwo przeszczepianego materiału, całkowicie odstawiono terapię przeciwwirusową. 

Ryzykowne podejście do terapii opłaciło się, gdyż po dwudziestu miesiącach od zabiegu w organizmie mężczyzny wciąż nie wykryto śladów wirusa. Trzeba jednak przyznać, że biorca przeszczepu miał szczęście, przy którym nawet "szóstka" w totolotku to drobiazg. Oprócz trudności w dobraniu pary dawca-biorca dodatkową trudnością był fakt, iż zaledwie jeden na tysiąc Europejczyków i Amerykanów nosi mutację w genie CCR5. 

To nie pierwszy raz, gdy przeszczep szpiku pozwolił na zwalczenie AIDS lub infekcji HIV. Pomiędzy latami 1982 i 1996 podobny eksperyment udał się co najmniej dwukrotnie. Wówczas jednak przyczyna powodzenia terapii nie była znana. Czy była nią właśnie zbawienna mutacja? Być może nie dowiemy się tego już nigdy.

A co czeka nas w przyszłości? Badacze są ostrożni w ogłaszaniu odnalezienia "lekarstwa na AIDS" i zwracają uwagę na konieczność przeprowadzenia dalszych badań. Mimo to trzeba przyznać, że osiągnięty przez dr. Huettlera sukces jest niebywały. Być może w przyszłości uda się modyfikować materiał genetyczny komórek macierzystych w taki sposób, by przeszczep zawierał wyłącznie komórki odporne na infekcję. Jeżeli jednak kiedykolwiek będzie to możliwe, na pewno nie stanie się to wcześniej niż za kilkanaście lat.

Autor:

Źródło: PhysOrg

HIV AIDS białaczka szpik kostny przeszczep transplantacja komórki macierzyste CCR5 mutacja gen receptor