Trzy ciężkie choroby autoimmunologiczne wyleczone za pomocą CAR-T. Pierwszy taki przypadek
Po raz pierwszy w historii naukowcy wykorzystali zaawansowaną immunoterapię CAR-T do zwalczenia trzech zagrażających życiu chorób autoimmunologicznych, które przez lata nie poddawały się tradycyjnym metodom leczenia. Pacjentka, u której konieczne były codzienne transfuzje krwi, po terapii CAR-T od roku nie wymaga żadnego leczenia. Sukces, którego autorami są lekarze ze Szpitala Uniwersyteckiego w Erlangen, daje nadzieję, że CAR-T może posłużyć do zwalczania złożonych zagrażających życiu chorób autoimmunologicznych.
Pacjentką była kobieta, u której w 2014 roku zdiagnozowano autoimmunologiczną niedokrwistość hemolityczna, chorobę, w której układ odpornościowy niszczy erytrocyty (czerwone krwinki). Dodatkowo zdiagnozowano też małopłytkowość immunologiczną – w chorobie tej układ odpornościowy niszczy trombocyty (płytki krwi), niezbędne do krzepnięcia – oraz zespół antyfosfolipidowy, czyli autoimmunologiczną chorobę prowadzącą do nadkrzepliwości.
Przez 10 lat kobieta była leczona dziewięcioma różnymi metodami, z których żadna nie przyniosła długotrwałego efektu. Jej życie ciągle było zagrożone. Doszło do tego, że codziennie przetaczano jej krew, co chroniło ją przed anemią oraz ciągle podawano leki przeciwzakrzepowe. Wtedy w 2025 roku trafiła na zespół Fabiana Müllera z Erlangen, który skutecznie leczy pacjentów z ciężkimi reumatologicznymi chorobami autoimmunologicznymi.
Uczeni zaproponowali jej terapię CAR-T, która od kilku lat rewolucjonizuje onkologię. Polega ona na pobraniu od pacjenta limfocytów T, genetycznym przeprogramowaniu ich na określony cel i ponownym podaniu pacjentowi. W tym przypadku limfocyty zaprojektowano, by atakowały białko CD19, biomarker obecny na powierzchni limfocytów B. Celem było wyczyszczenie organizmu z rozregulowanych limfocytów B. Najpierw u pacjentki przeprowadzono chemioterapię, tzw. limfodeplecję, która przygotowuje organizm na podanie nowych komórek. Następnie wstrzyknięto jej jednorazowo milion komórek CAR-T na kilogram masy ciała.
Wyniki były spektakularne. Już tydzień po podaniu CAR-T pacjentka nie potrzebowała transfuzji. Po raz pierwszy od miesięcy nie przetoczono jej krwi. Po 25 dniach poziom hemoglobiny wrócił do normy, a markery rozpady czerwonych krwinek zniknęły. Powoli normalizował się poziom przeciwciał antyfosfolipidowych odpowiedzialnych za zakrzepy. Przez 11 miesięcy obserwacji zakrzepy się nie pojawiły, kobieta mogła odstawić leki przeciwzakrzepowe. Ustabilizowała się też małopłytkowość.
Co niezwykle ważne, nie wystąpił zespół uwalniania cytokin, nie pojawiła się neurotoksyczność. Zaobserwowano natomiast zaburzenia funkcji wątroby, wskazujące na jej uszkodzenia. Pierwszy szczyt był prawdopodobnie spowodowany limfodeplecją, drugi zaś to prawdopodobnie skutek wieloletniego obciążenia lekami i transfuzjami. Uszkodzenie wątroby nie utrzymywało się i powoli nastąpiła poprawa jej funkcjonowania.
Przypadek ten daje nadzieję na skuteczne stosowanie terapii CAR-T w leczeniu powikłanych, zagrażających życiu chorób autoimmunologicznych. Trzeba jednak wziąć pod uwagę, że jest to pojedyncza obserwacja kliniczna i dopiero po potwierdzeniu jej w większych badaniach można będzie postrzegać CAR-T jako metodę trwałego i skutecznego resetu nieprawidłowo działającego układu odpornościowego.
Przypadek został opisany na łamach pisma Med.
Komentarze (0)