Nowy protokół terapii genowej w leczeniu białaczki

Badacze z amerykańskiego Uniwersytetu Kalifornijskiego w San Diego (UCSD) opracowali nowy protokół terapii genowej w leczeniu przewlekłej białaczki limfoidalnej (CLL - ang. chronic lymphomatic leukemia). W odróżnieniu od poprzednio podejmowanych prób leczenia tej choroby, tym razem zmuszono organizm chorego do samodzielnego zwalczania choroby poprzez produkcję przeciwciał.

Naukowcy pod wodzą prof. Thomasa Kippsa pobrali od sześciu chorych osób komórki nowotworowe (w tym wypadku są to zmutowane limfocyty) i umieścili w nich w warunkach laboratoryjnych gen, którego zadaniem było wywołanie odpowiedzi immunologicznej przeciw komórkom białaczkowym poprzez produkcję przeciwciał. Następnie pacjentom powtórnie podano zmodyfikowane komórki i rozpoczęto obserwację wyników leczenia. Równolegle prowadzono analizy laboratoryjne, które potwierdzają, że komórki pobrane od jednego pacjenta były nawet w stanie usuwać komórki nowotworowe pobrane od innej osoby.

Limfocyty białaczkowe zmodyfikowano genem kodującym przeciwciała przeciwko białku ROR1 - jest to tzw. marker dla CLL, czyli białko, które pojawia się wyłącznie na komórkach powstających w wyniku tej choroby. W przebiegu białaczki białko to łączy się z innym, zwanym Wnt5a. Połączenie przesyła komórkom białaczkowym "sygnał przetrwania" i powoduje rozwój choroby. Wytwarzane w testowanej terapii przeciwciała łączyły się z ROR1, ale w taki sposób, by blokować przepływ sygnału, zamiast go pobudzać. Dodatkowo, opłaszczenie komórki przeciwciałami może powodować jej zniszczenie przez inne komórki układu odpornościowego oraz tzw. układ dopełniacza.

W normalnych warunkach białko ROR1 pojawia się u człowieka wyłącznie na etapie płodu, toteż jego ekspresja u ludzi dorosłych jest uznawana za stan patologiczny, a komórki, na których ono występuje, powinny zostać zniszczone. Naukowcy z UCSD twierdzą, że osiągnęli ten cel i dzięki temu istnieje szansa na stworzenie nowej terapii przeciw CLL. Niestety, próby kliniczne nowego protokołu leczenia potrwają prawdopodobnie około 10 lat - tyle czasu musi minąć, zanim terapia oparta o ROR1 będzie mogła być powszechnie stosowana w klinikach.

Oryginalna praca została zatwierdzona do publikacji i ukaże się w najnowszym numerze czasopisma Proceedings of the National Academy of Science.

przewlekła białaczka limfoidalna terapia genowa profesor Thomas Kipps