Leczymy dzieci, którym kilka dekad temu nie dało się pomóc. Tak zmieniała się polska hepatologia

Jakie nowe kierunki badawcze i terapeutyczne widzi Pani w najbliższych latach?

Przede wszystkim marzy mi się szeroka dostępność badań molekularnych oraz szybkie stawianie diagnozy. Tak jest już w wielu krajach Europy Zachodniej – w diagnostyce chorób wątroby badania genetyczne zajmują bardzo wysokie miejsce i często stanowią jeden z pierwszych kroków diagnostycznych. Myślę, że w najbliższych latach również u nas stanie się to standardem, co pozwoli znacznie wcześniej rozpoznawać choroby, zwłaszcza wrodzone i metaboliczne, a tym samym szybciej wdrażać odpowiednie leczenie.

Istotnym obszarem rozwoju są także nowoczesne terapie przeciwwirusowe, które już dziś zmieniają naturalny przebieg chorób, zapobiegając powstaniu marskości wątroby. Dobrym przykładem jest leczenie przewlekłego wirusowego zapalenia wątroby (wzw) typu C u dzieci – dzięki nowym lekom bezinterferonowym możliwe jest obecnie osiągnięcie niemal 100% wyleczeń, co jeszcze niedawno było nieosiągalne.

Być może w przyszłości będzie możliwe zastosowanie szczepionki przeciwko wzw typu C, co spowoduje całkowite wyeliminowanie tej choroby (tak jak wielkim przełomem było zastosowanie szczepionki przeciwko wzw typu B u noworodków, co praktycznie wyeliminowało to schorzenie u dzieci). Trwają badania nad innymi szczepionkami np. przeciwko wirusowi cytomegalii, której dostępność byłaby bardzo pożądana, ponieważ zakażenie wirusem cytomegalii niesie ze sobą liczne powikłania nie tylko ze strony wątroby, ale także ośrodkowego układu nerwowego, oka i innych narządów.  

Kolejnym ważnym kierunkiem jest rozwój immunoterapii oraz lepsze zrozumienie podłoża chorób autoimmunologicznych wątroby. Coraz większy nacisk kładzie się na zindywidualizowane podejście diagnostyczne i terapeutyczne, szczególnie w populacji pediatrycznej, co może przełożyć się na większą skuteczność leczenia i mniejsze ryzyko powikłań.

Nie mniej istotne są badania kliniczne dedykowane dzieciom, ponieważ wciąż wiele leków stosowanych w tej grupie nie ma formalnej rejestracji pediatrycznej. Intensyfikacja takich badań umożliwi bezpieczne wdrażanie nowych terapii i dalszą poprawę wyników leczenia.

Obserwujemy również dynamiczny rozwój nowoczesnych metod diagnostycznych i monitorowania chorób, w tym wykorzystania biomarkerów, zaawansowanych technik obrazowania oraz sztucznej inteligencji, co pozwala na wcześniejsze wykrycie choroby i lepsze dopasowanie terapii.

Nowe kierunki terapeutyczne pozostają dużym wyzwaniem. Coraz większą rolę będą odgrywać terapie celowane i personalizowane – nie wiemy jeszcze, czy przełomem okaże się przede wszystkim terapia genowa, czy raczej nowe leki działające na różnych poziomach uszkodzenia komórki wątrobowej, czy enzymatyczne terapie zastępcze – jednak kierunki te są bardzo obiecujące. Już dziś dokonał się ogromny postęp – kiedy zaczynałam pracę zawodową, wiele chorób było nieuleczalnych, a obecnie możemy skutecznie je leczyć. 

Czekamy również na nowe możliwości terapeutyczne w takich schorzeniach jak niedobór alfa-1 antytrypsyny – leki są obecnie w fazie badań u dorosłych i mamy nadzieję, że w przyszłości będą dostępne także dla dzieci.

Nadal dużym wyzwaniem pozostaje ustalenie etiologii atrezji dróg żółciowych. Do dziś istnieje wiele teorii, jednak nie udało się jednoznacznie określić przyczyny tej choroby. Kluczowe znaczenie ma jak najwcześniejsze rozpoznanie oraz szybkie leczenie zabiegowe, które w istotny sposób wpływa na rokowanie.

W zakresie leczenia chirurgicznego obserwujemy już istotny przełom – rozwój technik małoinwazyjnych i robotycznych, wykorzystywanych m.in. w leczeniu atrezji dróg żółciowych, torbieli czy niektórych nowotworów. To kierunek, który będzie się dynamicznie rozwijał, poprawiając wyniki leczenia i komfort najmłodszych pacjentów.

W kontekście nowotworów, należy podkreślić ogromny postęp, jaki dokonał się w ostatnich latach. Jednocześnie wszyscy mamy nadzieję, że w przyszłości możliwe będzie osiągnięcie stuprocentowej skuteczności leczenia w tej grupie pacjentów.

Podsumowując, najważniejsze kierunki rozwoju to szybsza i bardziej precyzyjna diagnostyka, nowe – coraz bardziej ukierunkowane – terapie oraz nowoczesne leczenie chirurgiczne, w tym robotyczne. A patrząc jeszcze dalej w przyszłość – być może realną opcją stanie się bioinżynieria i drukowanie narządów, w tym wątroby.

Co daje Pani Profesor największą satysfakcję w pracy z chorymi dziećmi i w badaniach naukowych? Jakie cele jeszcze chciałaby Pani osiągnąć w przyszłości?

W moim życiu zawodowym miałam możliwość poznania wielu wspaniałych ludzi, poczynając od moich małych pacjentów i ich rodzin, przez kolegów – lekarzy wielu specjalności, będących dla mnie przykładem rzetelnej wiedzy, odpowiedzialności i etycznego postępowania. Moim mentorem był wspominany już wcześniej Pan Profesor Jerzy Socha, wybitny ekspert, twórca hepatologii dziecięcej w Polsce, a przede wszystkim wspaniały Człowiek, od którego wiele się nauczyłam. Cały zespół naszej Kliniki Gastroenterologii zawdzięcza Jemu swoje sukcesy zawodowe i nieustanny rozwój. 

Ogromną wartością stanowi dla mnie możliwość współpracy i konsultacji z innymi specjalistami. To właśnie dzięki pracy w obszarze chorób wątroby nawiązałam jedne z najważniejszych, nie tylko zawodowych  przyjaźni – m.in. z Panią Profesor Anną Liberek z Gdańska czy Panią Docent Sabiną Więcek z Katowic. Mam także wielu przyjaciół w mojej macierzystej Klinice.

Wielką radość daje mi rozwój, jaki dokonał się w hepatologii w czasie mojego życia zawodowego. Świadomość, że dziś dysponujemy skutecznymi metodami leczenia, które możemy zaoferować naszym pacjentom, jest niezwykle budująca. Pamiętam jednak czasy, kiedy nie mieliśmy takich możliwości – brakowało leków, nie było opcji przeszczepienia wątroby, a nam pozostawało jedynie współczuć rodzinom i mierzyć się z poczuciem bezradności. Dziś nasza praca wiąże się przede wszystkim z nadzieją – na rozpoznanie choroby i wdrożenie skutecznego leczenia.

Największą satysfakcję w pracy z dziećmi z chorobami wątroby daje mi możliwość realnego wpływu na ich zdrowie i życie. Wielką radością są dla mnie moi mali pacjenci i ich rodziny. Oczywiście ogromnym szczęściem jest moment, gdy dziecko zdrowieje lub otrzymuje szansę na nowe, lepsze życie. Szczególnie ważne są momenty, gdy dzięki trafnej diagnozie i właściwej terapii widzimy poprawę stanu dziecka, a czasem jego całkowity powrót do zdrowia. W Poradni Chorób i Transplantacji Wątroby jest galeria zdjęć naszych pacjentów, ofiarowanych w podziękowaniu naszemu Zespołowi za wiele lat opieki (czasami od urodzenia do osiągnięcia pełnoletności). Wzruszające są zdjęcia, na których dla porównania umieszczone są zdjęcia tego samego dziecka gdy było małe, często z żółtaczką, z wyniszczeniem oraz kolejno zdjęcia wspaniałych zdrowych, już dorosłych ludzi wypisywanych w 18. roku życia spod naszej opieki – z nadzieją na dobrą przyszłość. 

Wielką radość i satysfakcję z pracy daje długofalowa relacja z pacjentem i jego rodziną – możliwość towarzyszenia im na różnych etapach choroby oraz obserwowania efektów naszej wspólnej pracy. Praca jest moją prawdziwą pasją. Z radością idę do poradni, czekam na pacjentów i cieszę się ich sukcesami. Z niektórymi pozostaję w kontakcie nawet po osiągnięciu przez nich pełnoletności – piszemy do siebie, dzielą się swoimi osiągnięciami, przesyłają zdjęcia, informują o założeniu rodziny, narodzinach potomstwa. To daje ogromną satysfakcję i poczucie sensu tej pracy.

Chciałam jednak podkreślić, że tak jak wiele radości i satysfakcji z pracy dają dzieci, u których leczenie dało sukces, to również ogromne znaczenie ma dla mnie kontakt z rodzinami, które – pomimo naszych wspólnych wysiłków: zespołu medycznego, samego pacjenta i jego bliskich – odniosły największą stratę, jaka jest śmierć dziecka, a pomimo to znajdują w sobie siłę, by przyjść i podziękować za opiekę. To są doświadczenia niezwykle poruszające i budujące. Te dzieci, którym nie udało się pomóc, zostają na zawsze w pamięci. 

Na pytanie, co daje mi satysfakcję w pracy naukowej to muszę podkreślić, że zawsze lubiłam i nadal lubię się uczyć, dzielić wiedzą, Dziś mamy szeroki dostęp do publikacji z całego świata, bardzo szybko możemy zaznajomić się z nowymi badaniami.

Dziś to dla nas normalne, ale kiedy zaczynałam pracę zawodową, nie zawsze tak było. W pracy dotyczącej chorób wątroby, a zwłaszcza chorób rzadkich tego narządu, istotne jest gromadzenie danych o pacjentach w tzw. rejestrach międzynarodowych. Takie  rejestry, obejmujące liczne grupy pacjentów pozwalają wyciągać wnioski dotyczące diagnostyki czy leczenia, a także formułować wytyczne postępowania, których opracowaniem zajmują się zwykle narodowe towarzystwa naukowe, także europejskie. Polska ma swój znaczący wkład w powstawanie wytycznych. Satysfakcję daje mi świadomość, że wyniki badań, w których uczestniczyłam, mogą w przyszłości przełożyć się na poprawę standardów leczenia. Zawsze lubiłam dydaktykę – nadal prowadzę kursy „Hepatologia w pigułce dla pediatrów”, które cieszą się dużym zainteresowaniem. Jednocześnie sama nieustannie się uczę i rozwijam i z wielką radością nadal słucham wykładów z dziedziny hepatologii, ciesząc się rozwojem tej dziedziny. 

Jeśli chodzi o cele na przyszłość, nadal bardzo ważne jest dla mnie rozwijanie nowoczesnej diagnostyki, zwłaszcza zwiększenie dostępności badań molekularnych, oraz udział w projektach umożliwiających wprowadzanie nowych terapii u dzieci. Chciałabym, aby coraz więcej chorób, które dziś mają charakter przewlekły lub postępujący, mogło być skutecznie leczonych przyczynowo.

Dużą radością jest dla mnie fakt, że wielu młodych lekarzy interesuje się schorzeniami chorób wątroby u dzieci. Z radością patrzę na nowe pokolenie lekarzy, które wyrasta i przejmuje nasze doświadczenia, rozwija je i wprowadza innowacje. Moi młodsi koledzy są pełni pasji, uczestniczą w konferencjach krajowych i zagranicznych, a dla mnie jest ogromną radością, że hepatologia jest i będzie nadal rozwijana. 

Mam nadzieję, że dalszy rozwój terapii celowanych oraz postęp badań naukowych sprawią, że rozwiązania, które dziś są jeszcze na etapie badań, staną się wkrótce codzienną praktyką kliniczną moich młodszych kolegów.

Ostatecznie jednak najważniejszym celem – i największą motywacją – pozostaje poprawa jakości życia naszych małych pacjentów i ich rodzin oraz osiąganie jak najlepszych wyników leczenia.

Irena Jankowska medycyna wątroba choroby wątroby przeszczep wątroby dzieci dziecko