Terapia genowa przywróciła słuch pięciorgu dzieciom
30 stycznia 2024, 16:44Ubiegły tydzień przyniósł świetne informacje dla dzieci cierpiących na neuropatię słuchową DFNB9. Ta choroba dziedziczona autosomalnie recesywnie spowodowana jest mutacją w genie kodującym otoferlinę. Jej skutkiem jest poważna lub całkowita utrata słuchu. Przed tygodniem na łamach The Lancet ukazał się artykuł opisujący wyniki terapii genowej, w ramach której przywrócono słuch 5 dzieciom z DNFB9. Badania prowadzono w Chinach, a brali w nich udział naukowcy z Uniwersytetu Fudan w Szanghaju i Uniwersytetu Harvarda.
Chudnięcie przez skórę? Otyłe myszy schudły i pozbyły się tłuszczu brzusznego po podaniu cytokiny
3 sierpnia 2021, 08:37Podawanie otyłym myszom cytokiny TSLP (thymic stromal lymphopoietin) prowadzi do znacznej redukcji tkanki tłuszczowej na brzuchu i zmniejszenia wagi, wykazali naukowcy z University of Pennsylvania. Ku swojemu zdumieniu naukowcy odkryli, że utrata tkanki tłuszczowej nie była związana ze zmniejszonym łaknieniem czy szybszym metabolizmem
Sztuczna inteligencja udoskonala wirusy wykorzystywane w terapiach genowych
16 lutego 2021, 17:19Dependowirusy, czyli parwowirusy „stowarzyszone” z adenowirusami (AAV) to bardzo przydatne narzędzia w terapii genowej. Mogą one bowiem przenosić DNA do wnętrza komórki, a ponadto są nieszkodliwe dla człowieka. Dlatego też korzysta się z nich jako z nośnika informacji genetycznej potrzebne do zwalczania chorób.
Odtwarzanie skóry bez przeszczepu
6 września 2018, 12:58Naukowcy z Instytutu Studiów Biologicznych Salk opracowali technikę, która pozwala bezpośrednio przekształcić komórki otwartych ran w nowe komórki skóry. Podejście bazuje na reprogramowaniu do stanu "macierzystopodobnego" (ang. AAV-based in vivo reprogramming).
Wyleczyli cukrzycę typu 1. u psów
11 lutego 2013, 10:40Zespół Fàtimy Bosch z Universitat Autònoma de Barcelona (UAB) wykazał, że można wyleczyć cukrzycę typu 1. u dużych zwierząt za pomocą pojedynczej sesji terapii genowej.
Genetyczna szczepionka przeciw nikotynie
28 czerwca 2012, 11:46Pojedyncza dawka nowej szczepionki przez całe życie chroni myszy przed uzależnieniem od nikotyny. Wątroba zwierząt ulega przekształceniu w fabrykę monoklonalnych przeciwciał usuwających alkoloid, gdy tylko ten pojawi się w krwioobiegu. W ten sposób nigdy nie dociera on do serca czy mózgu.
Szczepionka przeciwko HIV działa na myszach
2 grudnia 2011, 18:10Amerykańscy uczeni opracowali szczepionkę chroniącą myszy przed zarażeniem wirusem HIV. Pojedyncza injekcja zapewniła zwierzętom całkowite bezpieczeństwo
Terapia genowa przywraca wzrok
14 sierpnia 2009, 06:23Amerykańscy badacze ponownie udowadniają, że terapeutyczne DNA może leczyć choroby, wobec których medycyna była dotychczas bezsilna.
Terapia genowa uratuje płuca chorych?
12 sierpnia 2009, 20:18Niedobór α-1 antytrypsyny, choroba genetyczna objawiająca się m.in. uszkodzeniem płuc, już wkrótce może stać się całkowicie wyleczalny. Lekarze ze Szkoły Medycznej Uniwersytetu Massachusetts zakończyli właśnie wstępną próbę kliniczną terapii genowej przeciwko temu schorzeniu.
Udana próba terapii genowej dla ludzi
14 maja 2008, 12:40Próba terapii genowej, mającej na celu zastąpienie uszkodzonego genu CLN2 jego poprawną wersją, pozwoliła na znaczne spowolnienie rozwoju objawów choroby neurodegeneracyjnej związanej z obecnością jego nieprawidłowej kopii. Jest to bardzo ważny krok naprzód w rozwoju terapii genowych, a powodzenie próby będzie najprawdopodobniej oznaczało lawinowe uruchomienie analogicznych prób skierowanych na leczenie innych chorób genetycznych.
